Az új gyógyszerek befogadása „lutri”?
Mind az FDA, mind az EMA gyógyszer-engedélyezési gyakorlatának a jellemzője, hogy egyikük sem követeli meg az új készítmény hatékonyságával kapcsolatos adatokat az azonos betegségekre alkalmazható, már korábban befogadott gyógyszerekhez képest. Vagyis, bizonytalanság övezi azt, hogy egy adott indikációban alkalmazható új gyógyszer jobb-e, mint az elődje(i), azaz rendelkezik-e hozzáadott terápiás értékkel. A hiányosságok pótlására néhány európai országban, köztük Németországban és Franciaországban egészségügyi technológiaértékelő szervezetek működnek, amelyek mind első, mind pedig kiegészítő indikációk esetén (skálák alkalmazásával) értékelik a hozzáadott terápiás értéket. Ezeknek a szervezetnek a véleménye döntő fontosságú a szakembereknek, illetve lényeges információt jelent a finanszírozó szervek számára az árkalkulációkhoz.
2011 és 2020 között több száz új gyógyszert fogadtak be
Az USA-ban 2011 és 2020 között 124 első és 335 kiegészítő indikációt engedélyeztek, Európában a számok 88 és 215 voltak az első és a kiegészítő indikációk vonatkozásában. Az újonnan befogadott gyógyszerek zöme (58%) daganatos betegségek kezelésére javallott volt, és ezt követték a sorban az immunmoduláns készítmények (10%).
Az adatok értelmezéséhez lényeges tudni, hogy egy vényköteles gyógyszer forgalomba kerülését követően kiegészítő indikációkat köthetnek az adott gyógyszerhez, és a kiegészítő indikációkban való alkalmazás volumene meghaladhatja az eredeti indikációs területen történő alkalmazás volumenét.
A kiegészítő indikációk megjelenése tipikus a rákellenes gyógyszerek esetén, és a jövőben a trend kifejezettebbé válása várható, hiszen a gyógyszerfejlesztésben előtérbe kerülnek a többszörös támadásponttal rendelkező immun-, illetve génterápiás készítmények. Példaként hozható a pembrolizumab, amelynél az USA-ban több mint 30, míg Európában több mint 15 kiegészítő indikációt hagytak jóvá. Míg eredetileg a melanóma kezelésére engedélyezték a pembrolizumabot, addig a későbbiekben lehetővé vált annak például a kissejtes tüdőrák vagy a vesesejtes rák esetén való alkalmazása.
Időközben megtörtént az újonnan befogadott gyógyszerek egy részének értékelése
A több száz 2011 és 2020 között befogadott készítmény több mint felére ma már rendelkezésre áll az egészségügyi technológiaértékelő szervezetek által kiadott értékelés. Számszerűen: az USA-ban 107 első és 179 kiegészítő indikációra, míg Európában 87 első és 184 kiegészítő javallatra vonatkozóan született meg a besorolás azt illetően, hogy rendelkeznek-e hozzáadott terápiás értékkel, és ha igen, mekkorával.
Az eredmény a következő: az USA-ban az újonnan befogadott (és már értékeléssel is rendelkező) gyógyszerek 41%-ánál lehetett jelentős hozzáadott terápiás értéket igazolni első indikációkban, míg 34%-uknál kiegészítő indikációkban. Európában a számok 47% és 36% voltak első, illetve kiegészítő indikációkra vonatkozóan.
A kohorszvizsgálat rámutatott arra is, hogy minél többedik indikációról volt szó, rendszerint annál kisebb eséllyel mutatkozott többletelőny a már létező terápiákhoz képest. Az USA-ban a második indikációk általában 36%-kal, míg a harmadik indikációk 45%-kal kisebb eséllyel rendelkeztek jelentős hozzáadott terápiás értékkel, mint ugyanazon hatóanyag első indikációja. A tendencia Európában is hasonlónak mutatkozott.
Akár van hozzáadott terápiás érték, akár nincs, azt kommunikálni kell!
A kohorszvizsgálat szerzői leszögezik: amennyiben egy hatóanyag első vagy kiegészítő indikációjához nem rendelhető hozzáadott terápiás érték az egyéb terápiákhoz képest, azt egyértelműen kommunikálni kell(ene), mind a szakemberek, mind a betegek, mind pedig a finanszírozó szervek irányába.
Irodalom
- Vokinger KN, Glaus CEG, Kesselheim AS, Serra-Burriel M, Ross JS, Hwang TJ. Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study. BMJ. 2023 Jul 5;382:e074166.
