Mivel az új rendszer egyik elsődleges célja a készítmények árának csökkentése, a gyógyszergyárak egy része a változást komoly fenyegetésnek éli meg. A The Economist, Intelligence Unit - Healthcare csoportja az új környezethez való vállalati alkalmazkodás stratégiáit vizsgálta. Tanulmányuk szerint a VBH bevezetésének sarkalatos pontja, hogy az egészségügyi szolgáltatásokat nem mennyiségi alapon finanszírozzák (pl. operációk száma, tabletták mennyisége, fejkvóta, stb.), hanem a páciens és a társadalom számára hordozott értékéhez igazodva. Ez a gyakorlatban azt jelenti, hogy a kötelező engedélyeztetési eljárásokon felül a termék értékességét is bizonyítani kell; az érték meghatározását az érték=kimenetel/költség képlet alapján számítják. Mindez azonban további paraméterek definiálását is megkívánja. Tudni kell, mi a meghatározása a kimenetelnek, a túlélés vagy az értékarányos életéveken alapuló ún. QALY (quality adjusted lifeyear), mi a bizonyítékok beszerzésének módja, milyen módon érvényesítik majd a döntéseket és miképpen veszik figyelembe az innovációkat.

Az elmúlt öt évben a gazdasági világválság súlyosan érintette a kormányok költségvetését, ezért főként az egészségügyi kiadások csökkentésére irányuló tendenciák kerültek előtérbe. A másik – ezt csak tovább erősítő folyamat – a szabadalom-lejárási hullám, és ezáltal a növekvő mennyiségű, olcsó generikumok. A főbb javaslattévő szerveknek, az International Network of Agencies for Health Technology Assessment-nek (INAHTA) és az egyesült királyságbeli NICE-nak (National Institute for Health and Care Excellence) ezeket is figyelembe kell vennie, az értékbecslő hatósági döntés az egyes termékek térítési kategóriákba sorolását illetően ugyanis közvetlenül befolyásolja a piacon való fennmaradás esélyeit.

Sok országban az alapvető engedélyeztetési eljárások megszerzése után a piacra kerülés csak az első lépés, ezért, ha nem sikerül bebizonyítani a helyi HTA- vagy annak megfelelő szerv számára a készítmény értékességét, akkor az eladás és így a bevételi lehetőségek is korlátozottak lesznek, ami jelentősen növeli a K+F amúgy is megterhelt kockázati mutatóit, így a vállalat kiadásait is. Az eljárást tovább nehezíti, hogy az egyes országokban eltérő lehet a benyújtandó adatok és vizsgálati eredmények mennyisége illetve minősége. Az átalakulás mellett tehát számos faktor befolyásolja a piacot (euróválság, globális recesszió, orvosi innovációk, változó betegségprofilok, szabadalmak alakulása), ami bizonytalanná teszi, hogy az új rendszer valóban képes-e az árak csökkentésére a biztosítók, az intézmények és a betegek érdekében.

Németországban a piacra lépéskor a gyártó határozhatja meg az árakat, majd a teljesítési adatok kiértékelése után kell tárgyalnia a hatósággal – az árszabás a hatékonyság alapján történik. A rendszer az elmúlt időszakban nem bizonyult fenntarthatónak: a vállalatok arra figyelmeztették a kormányt, hogy az árak már a fenntarthatósági szint alsó küszöbén vannak, aminek hatására a kötelező 15%-os árengedményt 7%-ra csökkentették.

Angliában a NICE az árra elvben nem tesz javaslatot, de a térítési kategóriába való felvételi kritériumok jelentős szempontja a készítmény és a hozzá tartozó terápia költsége.

Svédországban a VBH ellenére is nagyon drágák a gyógyszerek, ezért átálltak egy új rendszerre, ami a versenytárs hiányában magasan lévő árakat mesterségesen leszorítja.

Az USA-ban vegyesek a kezdeti hatások: a saját márkás készítmények árai 2008 óta emelkednek, míg a generikus készítmények árai erős esést mutatnak. Ez a tendencia a piac jelentős polarizálódását eredéményezheti, ami pedig erősen befolyásolja a bevételek alakulását. Amíg a hagyományos terápiák (cukorbetegség, magas koleszterin, stb.) alkalmazása 2012-ben enyhén növekedett Amerikában, addig a ráfordított költségekben jelentős csökkenés mutatkozott. Ezzel ellentétesen, a speciális terápiák (például gyulladásos állapotok, rák, sclerosis multiplex) számának csökkenése ellenére a ráfordított költségek meredeken emelkedtek, ami leginkább az onkológiai készítményeknél figyelhető meg.

Jelenleg az értékesség és járulékos haszon megállapításának kiindulási paramétere a QALY és az ár aránya. Ez azt jelenti, hogy meghatároznak egy küszöbértéket, például US$30.000/év, és csak azok kerülhetnek a térítéses kategóriába, amelyek ezen határ alatt vannak. A módszernek több korlátja is van: nem garantálja a megfizethetőséget, így sok beteg hosszú ideig tartó kezelésénél egy költséghatékony készítmény is fenntarthatatlanná válhat, ráadásul a módszer egyértelműen a legproduktívabb korosztályoknak kedvez. Ezért további korrekciós tényezőket alkalmaznak az innováció mértékétől függően, a betegre és környezetének életminőségére gyakorolt hatás, valamint etikai megfontolások alapján.

 Az új rendszer másik sarkalatos pontja, hogy nem elég megfelelő fázis III vizsgálati eredményeket felmutatni. A gyógyszercégeknek sokkal több erőforrást kell fektetniük a poszt-fázis III vizsgálatokba, és más, monitorozási, hosszú távú betegkövetési adatgyűjtésbe. Ezt jelentősen megkönnyítheti, ha szorosabb együttműködést alakítanak ki az ellátókkal. Az intézmények számára kedvező a gyógyszercég infrasturkturális, valamint adatkezelési tapasztalata és felszereltsége, valamint az a helyzeti előny, hogy így hamar és (egy esetleges kockázat-megosztási egyezség alapján) gazdaságilag kedvezően juthatnak hozzá a legújabb készítményekhez. A hosszú távú kapcsolatok kialakítása hasznos a gyógyszergyártóknak is, mivel így közvetlenül férhetnek hozzá betegkövetési adatokhoz, és valós adatokkal támaszthatják alá a készítmény hatékonyságát és értékét a térítés-besorolási eljárásban. Így ellenőrizhetik a kezelés menetét is, ami minden fél számára kritikus, mert a tapsztalatok szerint az alacsony betegadherencia és -compliance ( a WHO felmérése szerint a fejlett világban a páciensek 50%-a nem tartja be az orvosi, gyógyszerészeti utasításokat és előírásokat), de akár a gyártó által leírt terápiás módtól való eltérés is jelentősen ronthat a készítmény hatékonysági mutatóin. A jó együttműködés az intézményekkel azért is elkerülhetetlen, mert a korábbi, hagyományos marketingtechnikák az új VBH által irányított szabályozási rendszerben hatástalanok lesznek.

A nyomás tehát nagy a gyógyszercégeken, miközben ugyanis a változó szabályozási környezet megszorításokat és átszervezéseket igényel, a megfelelő K+F projektekre kell összpontosítaniuk erőforrásaikat. A stratégiák megtervezését nehezíti, hogy a szakértők szerint a K+F költségek beillesztése még nem teljesen kidolgozott. A szakértők ezért azt javasolják, hogy a portfóliók értékének meghatározásában a gazdasági-pénzügyi mutatók helyett a termék előnyeivel foglalkozzanak, így pl. az előzetes betegségteher-felméréssel, a piac lehetőségeivel és árazási normáival az adott gyógyszertípusban. Előre fel kell térképezni a piacra jutás útjait, és a térítési besorolással kapcsolatos elvárásokat, például a HTA monitorozási igényeit is.

A vásárlók számára előny, hogy az árak csökkenek a generikumok megjelenésével, így a fennmaradó forrásokat új, innovatívabb készítményekre használhatják fel. Hátrány viszont, hogy egyes csoportok kezelése sokkal nagyobb arányban részesülhet a költségvetésből, mint korábban, ami további feszültségeket eredményezhet. A változás további velejárója, hogy a ritka betegségeket célzó készítmények elveszíthetik kiemelten támogatott helyzetüket a költséghatékonyságra való törekvés során.

A tanulmány számba veszi azon stratégiai alapelveket, tanácsokat, amelyek ahhoz szükségesek a gyógyszercégek számára, hogy ne csak fennmaradjanak, de utat nyissanak a fejlődésnek is:

• Kezeljék a K+F folyamatokat kritikusabban: azokra a beruházásokra koncentráljanak, amiknek a legtöbb esélye van a sikerre a gazdasági értékelés, szociális érték, vagy innováció mértékének meghatározásakor;
• Használjanak értékbecslést és modellezést már korai fázisokban, és biztosítsák a közös gondolkodást a K+F, a kereskedelmi és marketing csapatok között.
• A klinikai vizsgálatokon felül nagyobb súllyal tervezzenek posztmarketing és monitorozási követéseket;
• Biztosítsák az információk és adatok lehető legjobb beszerzési, kezelési és feldolgozási módját, és ezt a folyamatot is tegyék költséghatékonnyá;
• Legyenek naprakész információik a terméket érintő aktuális fejlesztésekről, szabályozásokról, konkurens, hasonló termékek engedélyeztetési és térítés-besorolási folyamatairól;
• Dolgozzanak közösen a vásárlókkal és az egyes HTA szervekkel, hogy meghatározzák azokat az adatokat, amelyeket az egyes állomásokon be kell küldeni;
• Vegyék át a kezdeményezést az ajánlatok megtervezésekor, biztosítsák azt a lehetőséget is, ha a kimenetel az elvárásokon felül teljesít;
• Az ajánlatok lehetőség szerint foglaljanak magukba kockázatmegosztó megegyezéseket, próba-programokat és pontos területi megjelölést;
• Javítsák a termék mutatóit az ajánlott szempontokból célzott terápiával -- ezzel párhuzamosan érdemes fejleszteni a célzott diagnosztikai eljárásokat is;
• Kössenek együttműködéseket az ellátókkal, hogy javítsák a való életben várható kimenetelt, amibe beleértendő az ápolási protokollok egységesítése és a beteg-orvos együttműködés javítása is.

(Forrás: http://www.eiu.com/public/topical_report.aspx?campaignid=PharmaStrat0314)