A T 301/12. sz. ügyben hozott ítélet -Laboratoires CTRS kontra Bizottság
Az uniós jog előírja, hogy minden emberi felhasználásra szánt gyógyszer forgalombahozatali engedélye iránti kérelmet a gyógyszer preklinikai és a klinikai vizsgálatának kell kísérnie. Mindazonáltal ettől eltérően egyszerűsített eljárás alkalmazandó többek között a ritka betegségek gyógyszerei (tehát a nagyon ritka és súlyos betegségek kezelésére szánt gyógyszerek) esetén. Ekképpen a kérelmezőnek nem kell benyújtania a preklinikai és a klinikai vizsgálatok eredményeit, amennyiben bizonyítani tudja, hogy a gyógyszer hatóanyagai legalább tíz éve jól megalapozott gyógyászati alkalmazással rendelkeznek az Unióban, továbbá e hatóanyagok elismert hatásossággal és elfogadható biztonságossággal rendelkeznek. Ebben az esetben e vizsgálati eredményeket megfelelő tudományos szakirodalommal kell helyettesíteni.
A Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) társaság kifejlesztette az Orphacol nevű gyógyszert, amely hatóanyagként kólsavat tartalmaz. E ritka betegségek gyógyszere ritka, ámde nagyon súlyos májbetegségek kezelésére szolgál. Ezek a betegségek halált okozhatnak, amennyiben az élet első heteiben vagy hónapjaiban nem kezelik megfelelően.
Ítéletével a Törvényszék megsemmisítette a 2012. május 25-ei, az Orphacol gyógyszer forgalombahozatali engedélye iránti kérelmet megtagadó bizottsági határozatot.
A törvényszék szerint ugyanis Franciaországban 1993 és 2007 októbere között orvosi rendelvényre kiadott, a gyógyszerkönyv javallatai szerint és a francia szabályozásban szereplő megfelelő gyakorlattal összhangban egyedi módon készített kórházi készítményekként használtak kólsavat a betegek kezelésére. Tehát szigorú orvosi ellenőrzés mellett írták fel az egészségügyi vagy gyógyszerészeti létesítményen belül. Ezen időpont óta a kólsav kapszulák Orphacol néven engedélyezve vannak Franciaországban.
A törvényszék megállapította, hogy ezek a kórházi készítmények az uniós jog értelmében vett „különös szükséglet” kielégítésére irányultak, azaz orvosi megfontolások alapján indokolt egyéni helyzetekre, és hogy azok szükségesek voltak a betegek szükségleteinek kielégítéséhez. A CTRS nek a forgalombahozatali engedély iránti kérelem előterjesztésekor tehát nem kellett az uniós jog által megkövetelt, preklinikai és klinikai vizsgálatok eredményeit benyújtania.
Következésképpen a törvényszék elutasította a bizottságnak a jól megalapozott gyógyászati alkalmazás hiányán alapuló érveit, és úgy ítélte: a CTRS bizonyította, hogy a kólsav használata jól megalapozott gyógyászati alkalmazással rendelkezik.
Ezenfelül a törvényszék úgy ítélte meg, hogy a CTRS bizonyította: nem képes teljes körű adatokat szolgáltatni a gyógyszer normál felhasználási feltételek melletti hatékonyságról és ártalmatlanságáról, bizonyos, az uniós jog értelmében vett kivételes körülmények miatt.
