A biosimilarekkel kapcsolatos első irányelv 2005 szeptemberében látott napvilágot, mely megalkotta a szabályozás kereteit. Ennek nyomán eddig 14 biosimilar készítmény alkalmazását engedélyezték azEurópai Unióban, és jelenleg öt kérvény áll elbírálás alatt.

Az első irányelv közzététele óta összegyűlt tapasztalatok alapján az EMA új dokumentuma az alábbi fő célokat tűzte ki:

• a biosimilarekre vonatkozó terminológiai pontosítása;
• a biosimilar kezelés alapelveinek tisztázása, különös tekintettel a biztonságossági és hatásossági aspektusokra;
• az alkalmazási követelmények egyértelmű lefektetése, ezen belül a biosimilarek pozológiai (gyógyszeradagolástani) szempontjainak, beadási módjának és kiszerelésének meghatározása.

A frissített irányelv olyan globális fejlesztési kérdésekre is kiterjed, mint hogy milyen referenciakészítményt kell választani a nem-klinikai és klinikai vizsgálatokhoz.

Ahhoz, hogy egy biosimilar uniós forgalomba hozatali engedélyt kapjon, olyan összehasonlító vizsgálatok szükségesek, melyek a készítmény hasonlóságát igazolják minőség, biztonságosság és hatásosság szempontjából. Az ehhez választott referenciának az Európai Gazdasági Térségben (EEA) engedélyezett szernek kell lennie.

A dokumentum ugyanakkor serkenteni kívánja a biosimilarek globális kifejlesztését, elkerülve azonban a klinikai vizsgálatok felesleges ismétlését. Ennek érdekében kimondja, hogy az engedélyért folyamodó bizonyos klinikai és in vivo nem-klinikai vizsgálatok esetében az EEA-n kívül engedélyezett komparátort is megjelölhet. Erre olyan komparátor választható, melyet az EMA-hoz hasonló tudományos és szabályozási standardokat alkalmazó testület engedélyezett.

Az irányelv-tervezet nyilvános vitája 2013. október 31-én zárul.